Nombre del estudio:

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del dexpramipexol administrado por vía oral durante 24 semanas en participantes con asma eosinofílica (EXHALE-4).

Acerca del estudio:

Los estudios clínicos son necesarios para obtener y ampliar los conocimientos sobre la eficacia y la seguridad de los medicamentos. El Comité de Ética, que tiene la tarea de proteger los derechos y el bienestar de los participantes evaluados, aprobó el estudio clínico que le presentamos aquí. Nos gustaría pedirle que acepte la participación de su hijo/a en un estudio clínico en el que se investiga el medicamento del estudio, el dexpramipexol, en personas con asma eosinofílica.

Su médico identificó a su hijo/a como paciente con asma eosinofílica. El propósito de este estudio de investigación es evaluar la seguridad del dexpramipexol y determinar su eficacia en el tratamiento contra el asma eosinofílica. El dexpramipexol es un medicamento en investigación que no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos (EE. UU.), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ni por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés). Es posible que haya otros riesgos que aún se desconocen. El dexpramipexol reduce la cantidad de eosinófilos en la sangre, que son un tipo de glóbulo blanco que desempeña un papel importante en el asma. En los últimos años, la FDA, la EMA y la MHRA aprobaron algunos medicamentos nuevos para disminuir los eosinófilos para el tratamiento del asma (por ejemplo, mepolizumab/Nucala; reslizumab/Cinqair; benralizumab/Fasenra). Todos estos medicamentos aprobados se inyectan con una jeringa. El dexpramipexol es un comprimido que se toma por vía oral dos veces por día.

Que sucederá en el estudio:

Antecedentes médicos y examen físico: un profesional médico le hará una evaluación y un examen físico a su hijo/a. El médico y el personal del estudio revisarán los antecedentes médicos de su hijo/a y le harán preguntas sobre los medicamentos que tomó o que toma actualmente. Es muy importante que, durante cada visita, el médico y el equipo del estudio sepan sobre los cambios que haya habido con los medicamentos.

Signos vitales: En cada visita, excepto en la visita 1 de selección, se tomará la presión arterial, el pulso, la frecuencia respiratoria y la temperatura de su hijo/a.

Análisis de sangre: En cada visita, se tomarán muestras de sangre de una vena del brazo de su hijo/a para obtener un hemograma completo, que incluye el recuento de eosinófilos y otros análisis de laboratorio de rutina que muestran si sus órganos funcionan bien. Después de que su hijo/a reciba el medicamento del estudio, ni usted, ni su hijo/a, ni el médico del estudio conocerá los datos sobre el recuento de eosinófilos, ni de otros resultados de los análisis de sangre.

También tomarán muestras de sangre para medir la cantidad de dexpramipexol en sangre en la visita inicial y en las semanas 4, 12 y 24. Durante estas visitas se extraerán 2 muestras: una antes de que su hijo/a reciba el medicamento del estudio en el sitio y la otra 2 horas después de tomarlo.

Las muestras de sangre, suero y orina se conservarán y se procesarán en: SYNEOS HEALTH Management, 2400 Route des Colles, 06410 Biot France y Medpace Reference Laboratories (MRL) 5365 Medpace Way Cincinnati, OH, US 45227Sus muestras no pueden usarse para ningún otro fin que no sea el que se planificó inicialmente y para el que usted dio su consentimiento. Estas muestras de sangre no se usarán ni se venderán para Líneas celulares permanentes o inmortales; esto significa que no se usarán para investigaciones que impliquen la clonación humana (cultivo de tejido humano).

Análisis de orina: Le pedirán a su hijo/a que recolecte una muestra de orina para realizar el análisis de rutina en la visita 2 de selección, en la visita inicial y en la semana 24

Prueba de embarazo: Las mujeres que pueden quedar embarazadas se harán una prueba de embarazo en orina en cada visita, a partir de la próxima visita de su hija. Su hija no puede participar si está embarazada.

Pruebas funcionales pulmonares: En cada visita (a partir de la próxima visita), le harán pruebas funcionales pulmonares a su hijo/a. Las pruebas funcionales pulmonares son pruebas que miden el volumen de aire que entra y sale de los pulmones para evaluar el funcionamiento. Para hacerlas, hay que soplar bien fuerte en una máquina.

En la visita de selección 2, la visita inicial, las de las semanas 12 y 24, le realizarán a su hijo/a pruebas funcionales pulmonares. A continuación, se administrarán 4 inhalaciones de albuterol o salbutamol, un inhalador broncodilatador para el asma, y luego le harán otras pruebas funcionales pulmonares después de 15 a 30 minutos aproximadamente.

Electrocardiograma (ECG): es una prueba que mide la actividad eléctrica del corazón. Su hijo/a deberá recostarse y permanecer en posición horizontal sobre una camilla durante varios minutos, y le colocarán varios parches con electrodos pequeños (como adhesivos) en el cuerpo. Le harán un ECG en la visita de selección 2, en la inicial y en las semanas 4, 12 y 24. Para las semanas 4, 12 y 24, le pedirán a su hijo/a que tome el medicamento del estudio y que espere en la clínica 2 horas, y luego le harán el ECG.

Cuestionarios sobre el asma y la salud: Su hijo/a completará cuestionarios sobre los síntomas del asma y de su salud en una tableta o un iPad

Mandar vía correo: contacto@hidrainvestigacion.com

O en el siguiente link: Study Details | A Study to Assess the Effect of Dexpramipexole in Adolescents and Adults With Eosinophilic Asthma | ClinicalTrials.gov